FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用于治疗1型病症高草酸尿症

全球压过的RNAi临床一些公司Alnylam Pharmaceuticals宣布，美国食品泻药品管理局（FDA）已接受该一些公司lumasiran的新泻药申请（NDA），用于放射治疗1改型临床表现高草酸尿症（PH1）。FDA还为lumasiran颁予了优先审批。

Lumasiran是一种研究性、皮下给泻药的靶向羧酸酸激酶1（HAO1）的RNAi放射治疗泻制剂，准备开发用于放射治疗PH1。HAO1编码方式丙酮酸激酶（GO）。因此通过沉默HAO1并耗尽GO酶，lumasiran可以抑制草酸盐的产生，草酸盐是直接影响PH1组织学生理的代谢产物。

PH1是一种极少可知的病症，其中草酸盐的氯化钾产生导致草酸钙晶体在消化道和全身性中的沉积，并可能导致疼痛和复发性肾结石的演化成和肾钙化。尽管少数患者对维生素B6临床有完全底物，但尚未有准许的PH1泻制剂临床。

Lumasiran是利用Alnylam的增强稳定无机化学（ESC）-GalNAc-缀合物技术，可按季度开展皮下维持给泻药，并具有更佳的耐久性和广泛的放射治疗指数。Lumasiran已获得美国和欧盟的孤儿泻药衔头，美国食品和泻制剂管理局（FDA）的突破性临床衔头和小儿罕可知病衔头，以及欧洲泻药品管理局（EMA）的优先泻药品（PRIME）衔头。

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